Comité consultivo de la FDA recomienda tratamiento genético contra la leucemia

El Comité Consultivo de la FDA recomendó el uso de la terapia experimental Tisagenlecleucel, también conocido como CTL019, para tratar la leucemia en niños y adolescentes.

La más común para este grupo de edad es la leucemia linfocítica (LLA). Hace 30 años era considerada una enfermedad mortal, sin embargo, los avances médicos han logrado que la tasa de supervivencia sea del 75 por ciento. Este porcentaje podría incrementar si finalmente la FDA aprueba el uso de la primera terapia genética contra el cáncer disponible.

El tratamiento consiste en extraer las células inmunes del paciente para luego congelarlas. Posteriormente, se envían al laboratorio donde se hace la modificación genética con el fin de reforzarlas. Ya ‘corregidas’, las células son reingresadas al organismo y allí ellas mismas ya puedan identificar y atacar el cáncer.

Para llegar a esta recomendación, se contó con los resultados 63 pacientes que recibieron el procedimiento entre abril de 2015 y agosto de 2016. Las conclusiones fueron convincentes, el 82 por ciento vieron desaparecer su leucemia.

Si la FDA aprueba el uso del CTL019, sería la primera autorización de una serie de terapias personalizadas que modifican los genes y que también se están desarrollando para combatir otros tumores.

El procedimiento fue creado por científicos de la Universidad de Pennsylvania y la farmacéutica Novartis.

La leucemia es un tipo de cáncer de la sangre que comienza en la médula ósea, el tejido blando que se encuentra en el centro de los huesos, donde se forman las células sanguíneas.

Los tipos principales son: Leucemia linfocítica aguda (LLA),  Leucemia mielógena aguda (LMA), Leucemia linfocítica crónica (LLC), Leucemia mielógena crónica (LMC) y Leucemia de células pilosas.

En 2010, la Fundación Carlos Slim y el Instituto Broad del MIT y Harvard lanzaron SIGMA. Una alianza sin precedentes que también incluyó al Instituto Nacional de Medicina Genómica y otras 15 instituciones de salud e investigación de todo el país, con el objetivo de promover que la población de México y Latinoamérica se beneficie de la investigación genómica a través de:

Investigar las causas genéticas de las principales enfermedades que aquejan a la población: diabetes mellitus tipo 2 y cáncer.

Promover la plataforma de investigación genómica en México mediante la capacitación a investigadores y fomentando el desarrollo de herramientas de diagnóstico y tratamiento con tecnología genómica.

Los resultados de la primera fase han confirmado la presencia en el genoma mexicano de 57 genes asociados con la diabetes mellitus tipo 2, en poblaciones de otros países se descubrieron dos nuevos genes – específicos de la población mexicana- relacionados con esta enfermedad.

La segunda fase de la Iniciativa tiene como objetivo hacer la traducción de los descubrimientos de la primera fase, a herramientas que permitirán detectar de manera temprana el riesgo que tiene una persona de desarrollar diabetes o cáncer, para poder establecer programas personalizados de prevención y control.

Se han generado 21 publicaciones científicas en las más prestigiosas revistas del mundo tales como Nature, Science, PNAS y JAMA. Y se han dado 32 becas de capacitación para investigadores mexicanos de diversas instituciones en el Instituto Broad.